专利名称：用于改变组织特异性和改善AAV9-介导的基因转移
的组合物和方法
专利类型：发明专利
发明人：J·M·威尔森,C·L·贝尔,L·H·范登伯格申请号：CN201280008862.8申请日：20120217公开号：CN103502458A公开日：20140108
摘要：在此说明了一种改变腺联病毒（AAV）的病毒载体的靶向和/或细胞摄取效率的方法，这种病毒载体具有一种包含AAV9细胞表面结合结构域的衣壳。该方法涉及修饰一个进化枝F细胞表面受体，该受体包含一种聚糖，这种聚糖具有一个末端唾液酸残基和一个倒数第二β-半乳糖残基。这种修饰可以涉及通过暂时地功能性地去除AAV9在一个细胞亚群中的结合作用使该载体重新靶向，由此将该载体重新指向另一个细胞亚群。可替代地，这种修饰可以涉及通过用一种神经氨酸酶来处理这些细胞以暴露出细胞表面β-半乳糖来增加细胞摄取效率。在此还提供了含有AAV9载体和神经氨酸酶的多种组合物。在此还提供了一种使用连接到固相支持物上的β-半乳糖来纯化AAV9的方法。在此还提供了多种突变载体，这些突变载体已经被修饰以改变它们的靶向特异性，它们包括：突变体AAV9，其中半乳糖结合结构域发生突变；以及AAV，其中一个AAV9半乳糖结合结构域被工程化。
申请人：宾夕法尼亚大学托管会
地址：美国宾夕法尼亚州
国籍：US
代理机构：上海专利商标事务所有限公司
代理人：韦东
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